دواء يعالج فقر الدم المنجلي

علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي وثلاسيميا بيتا

أعطت الوكالة التنظيمية للأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية، الضوء الأخضر لاستخدام علاج «Casgevy» من صناعة شركة «فيرتكس» للأدوية، لعلاج مرض فقر الدم المنجلي و«ثلاسيميا بيتا»، والذي يعمل عن طريق تحرير الجين المسبب للمرض، وهو أول دواء مرخص يعمل بنشر تحرير الجينات الذي يستخدم «المقص الجيني»، المعروف باسم كريسبر «كريسبر أو التكرارات العنقودية المتناظرة القصيرة منتظمة التباعد».

مرض الخلايا المنجلية وثلاسيميا بيتا

مرض الخلايا المنجلية وثلاسيميا بيتا حالات وراثية ناتجة عن خلل في جينات الهيموغلوبين، وهو بروتين يسمح لخلايا الدم الحمراء بنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم، ويمكن أن تكون كلتا الحالتين قاتلة.

الأثر على المرضى

وقالت د. سارة ترومبيتر، استشارية أمراض الدم في مستشفى يونيفرسيتي كوليدج لندن والخبيرة في مرض الخلايا المنجلية: «يعاني 15000 شخص في بريطانيا، ينحدرون من أصل إفريقي أو كاريبي، من مرض فقر الدم المنجلي، و1000 شخص من البحر الأبيض المتوسط وجنوب آسيا وجنوب شرق آسيا والشرق الأوسط، يعانون ثلاسيميا بيتا ويحتاجون إلى عمليات نقل دم منتظمة لعلاج فقر الدم لديهم».