علاج تجريبي يُمكّن طفلاً مشلولاً من المشي

تقدم علمي في مجال الطب

حقق أطباء في مركز NYU Langone الطبي بالولايات المتحدة تقدماً علمياً، بعد أن نجحوا في استعادة القدرة الحركية لدى طفل مشلول يبلغ من العمر 8 سنوات، باستخدام مركب يحفز إنزيم «CoQ10»، في أول تجربة سريرية بشرية.

حالة الطفل

شُخّصت حالة الطفل باضطراب نادر يُعرف بنقص بروتين «HPDL»، ما أدى إلى تدهور حالته الصحية بشكل سريع، وفقدانه القدرة على المشي في غضون ثلاثة أشهر فقط. ويؤثر هذا المرض الوراثي في «CoQ10»، وهو إنزيم حيوي يساعد الخلايا على توليد الطاقة، ويؤدي نقصه إلى أعراض عصبية شديدة مثل الشلل، وتيبس العضلات، والإرهاق الحاد.

التجربة السريرية

وبعد الحصول على موافقة عاجلة ضمن برنامج «الوصول الموسع» التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، بدأ الطفل تناول جرعات يومية من مركب«4-HB» المُذاب في الماء، وهو مركّب يساعد الجسم على إنتاج «CoQ10». وخلال أسابيع قليلة، ظهرت تحسنات ملموسة في توازنه وقدرته الحركية، وتمكّن بعد شهرين فقط من المشي لمسافة تجاوزت الميل.

آفاق المستقبل

ويأمل الباحثون أن يمهد هذا التقدم الطريق لتطوير علاجات جديدة لأمراض «الميتوكوندريا» النادرة، وربما للحالات المرتبطة بتقدم العمر مثل الزهايمر، مؤكدين أهمية التشخيص المبكر والتدخل في مرحلة حرجة من نمو الدماغ لتحقيق أفضل النتائج.